바이오 용어 정리와 설명

동물(쥐, 토끼, 개, 원숭이 등) 등을 이용하여 의약품으로 개발하고자 하는 후보 물질의 안전성 및 유효성을 확인하는 시험(예, 설치류를 대상으로 한 반복 투여 독성 시험)

의약품의 안전성 평가를 위하여 실시하는 각종 독성 시험의 신뢰성을 보증하기 위하여 연구 인력, 실험시설, 방비, 시험 방법 등을 관리하는 기준

GLP 인증을 받은 기관에서 실시되는 비임상 시험

일반적으로는 “연구→ 비임상→ 임상 1 상→ 임상 2 상→ 임상 3 상→ 품목 허가→ 출시”의 단계를 따름

의약품평가연구센터

임상 시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로, 해당 약물의 약동ㆍ약력ㆍ약리ㆍ임상적 효과를 확인하고 이상 반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구

식품·의약품의 안정성과 유효성을 품질면에서 보증하는 기본조건으로서의 우수식품·의약품의 제조·관리의 기준, 품질이 고도화된 우수식품·의약품을 제조하기 위한 여러 요건을 구체화한 것으로 원료의 입고에서부터 출고에 이르기까지 품질관리의 전반에 있어 지켜야 할 규범임. 미국은 cGMP, 유럽은 EU-GMP, 한국은 kGMP 기준을 가지고 있음

학 합성 (Chemistry), 공장 생산 (Manufacturing), 품질 관리 (Control 또는 quality control)의 약어로 의약품 개발 과정에서 의약품 (원료, 완제)의 품질과 연관된 연구 개발 및 제조 공정이 일관성 있게 조절 및 관리되고 있음을 문서화하여 입증하는 것을 의미함.

시험 수탁기관을 뜻함. 비임상, 임상 시험과 관련된 의뢰자의 임무나 역할의 일부 또는 전부를 대행하기 위하여 의뢰자로부터 계약에 의해 위임받은 기관

임상시험 계획 승인 신청 : 인체를 대상으로 한 안전성ㆍ유효성 자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식약청장의 승인을 신청하는 과정

임상 시험을 위해 제출하는 임상 시험 허가 신청서(영국). 미국에서는 IND라는 표현을 사용함

영국 내 규제 기관으로 의약품, 의료기기에 관한
규제 업무를 수행하고 있음

FDA는 미국 보건부의 산하기관으로 식품과 의약품에 대한 관리 규제를 담당하는 기관

석회화 대동맥판 협착증

칼슘이 침착되며 판막이 딱딱해지고 두꺼워지면서 심장의 좌심실과 대동맥 사이의 대동맥판막이 좁아지는 질환을 의미한다.

과도한 면역반응에 의해 발생되는 항상성 불균형에 의한 질환을 의미한다.

염증반응에 관여하는 사이토카인으로 면역 세포가 분비하는 단백질이자 세포와 세포 사이에 사용하는 신호전달물질이다.

1,2세대 EGFR 티로신 키나제 저해제 (이레사/타세바
/지오트립)

암세포의 증식을 억제하고 세포사멸을 유도함으로써 항암효과를 나타내는 약제이다. 비소세포폐암 치료제로 개발된 1세대 치료제 이레사, 타세바와 2세대 치료제 지오트립이다. 1세대 표적항암제인 이레사와 타세바는 세포 증식을 일으키는 신호전달 수용체 중 EGFR(ErbB1)만을 차단해 치료제 분자가 EGFR에 붙었다 떨어지기를 반복하는 반면 2세대 표적치료제인 지오트립은 ErbB Family 모두를 차단, 신호전달을 비가역적으로 억제함으로써 내성 위험을 더 낮춘다는 목표로 개발되었었다.

질병에 가장 먼저 대응하는 약제를 말한다.

4세대 폐암 표적치료제

3세대 폐암표적치료제에 대한 유전자 돌연변이 문제해결을 위해 개발 중인 차세대 폐암 표적치료제이다.

항염증 물질로서 궤양성 대장염이나 크론병과 같은 염증성 장질환을 치료하는데 쓰이는 대표적인 1차 표준치료제 (1차 약제, First-line therapy)이다. 메살라민 (메살라진)이라고도 불린다.

Crizotinib은 비소세포성 폐암환자에게 치료제로 사용되는 ALK 와 ROS1 저해제이다. ALK 유전자 돌연변이는 2번 염색체에서 발견되며 다양한 변이를 가지고 있으며 비소세포성 폐암환자의 약 5% 정도에서 ALK 유전자의 돌연변이가 관찰되는 것으로 보고되어져 있다.

797번 아미노산인 시스테인을 세린으로 치환한 형태를 말한다.

CC chemokine 그룹에 속하는 사이토카인으로 CCR1, CCR4, CCR5에 결합하여 neutrophil의 활성화를 유도하여 급성염증반응에 관여하는 것으로 알려져 있다.

세포를 이용하여 할 수 있는 모든 분석법을 말한다.

화학적인 농도구배에 따라 생물 또는 개개의 세포가 이동하는 것으로 생물체에서 중요한 과정 가운데 하나이다. 대표적으로 백혈구의 이동을 들 수 있다.

유비퀴틴은 세 종류의 단백질 E1, E2, E3의 순차적인 작용에 의해 기질에 결합하게 된다. 특히 E3 효소는 유비퀴틴을 기질에 붙게 하는 마지막 단계의 효소로서 세포 내 특정 단백질에 결합하여 기질의 특이성을 결정하게 한다.

살아있는 개체에서 분리한 세포를 이용하여 실험하는 방법이다.

많은 조절 단백질에서 phosphopeptide를 인식하는 도메인으로 알려져 있다.

갈라파고스가 IPF 환자에게 임상 3상 진행 중인 오토탁신 저해제이다.

자동화, 소형화 분석 및 대규모 데이터 분석을 통해 생물학적 타깃 활성에 대한 많은 양의 compound 라이브러리를 스크리닝하는 과학적 실험 방법입니다.

효소, 세포, 세포수용체, 미생물 등의 활성을 90% 저해하는데 필요한 저해제의 농도를 말한다.

세포주를 사용하여 효소의 활성을 측정하는 분석법이다.

톨 유사 수용체의 활성화를 이끄는 단백질 중 하나이다.

858번 아미노산인 류신을 아르기닌으로 치환한 형태를 말한다.

톨라이크 수용체 4번 신호전달체계에 중요한 단백질 중 하나로 선천면역 신호 전달 어댑터로 알려져 있다.

MyD88/IRAK1 복합체

톨 유사 수용체 4번의 신호기전 활성화시 세포막 안쪽에 형성되는 중요한 단백질 복합체이다. IRAK1, IRAK4, MyD88, TRAF6, Pellino-1 단백질이 하나의 복합체를 형성한다.

간에 지방이 쌓임으로 인해 발생하는 염증 혹은 손상에 의한 질병으로 특별한 증상이 나타나지 않는 만성 질환으로 알려져 있다.

염증을 매개하는 다양한 단백질 (예를 들어 염증성 사이토카인) 의 생성을 조절하는 대표적인 전사인자 중 하나이다.

Cell death protein 1이라고도 한다.암세포의 표면에 있는 단백질인 PD-L1, PD-L2가 T세포의 표면에 있는 단백질인 PD-1과 결합하면, T세포는 암세포를 공격하지 못한다. Immuno checkpoint protein 중 하나로 IPF 환자에서 상당히 증가되어 있는 대표적인 표지 인자이다.

IPF 치료제로 사용되는 약물로 섬유아세포의 증식과 자극을 억제함으로써 콜라젠의 합성을 저해하는 저분자 약물이다.

C3HC4 아미노산 모티브를 가진 zinc finger type의 구조를 가진 도메인이다. Ring finger 구조를 가진 많은 단백질들은 유비퀴틴 기전에 중요한 역할을 담당하고 있다.

NF-kB, MAPK 신호 기전 뿐 아니라 세포사멸과 세포괴사와 관련된 기전에서 활성기능을 가지고 있는 단백질이다.

생물학적 실험 기법 중, 형광 물질의 발광 정도를 측정하여 값을 비교하고자 할 때, 정확한 광자의 개수를 파악할 수 없는 경우 상대적인 광량을 비교하여 표현하며 이 때 RLU라는 단위를 사용한다.

790번 아미노산인 트레오닌을 메티오닌으로 치환한 형태를 말한다.

대부분의 세포에서 세포의 증식, 분화 및 기능을 조절하기 위해 분비되는 사이토카인 단백질이다. T세포와 stem 세포의 분화 뿐 아니라 암, 자가면역질환, 감염질환에도 중요한 기능을 담당하고 있다고 알려져 있다.

선천성 면역을 매개하는 수용체로서 대식세포, 수지상세포 표면뿐만 아니라 상피세포나 내피세포, 그리고 세포내 소기관의 막 표면에도 존재한다. 리포폴리사카라이드 (LPS) 같은 리간드가 TLR4라는 Toll 유사수용체-4에 결합하면 그 신호는 NFkB 전사인자를 활성화시킨다.

항원의 종류에 따른 면역반응을 주관하는 림프구의 하나. 가슴샘(Thymus)에서 성숙되기 때문에 첫 글자를 따서 T-세포라고 한다.

화학반응 시, 하나의 분자가 물과 반응하여 몇 개의 이온 또는 분자로 분해되는 반응을 의미한다.

간장의 일부가 딱딱하게 굳어지면서 오그라들어 제 기능을 상실하는 병이다.

피부에 영향을 주는 자가면역질환이자 만성 염증성 질환. 면역계가 피부 세포를 병원균으로 오해하여 피부 세포의 성장 주기를 빠르게 하는 잘못된 신호를 내보낼 때 발생한다.

특정 분야/계열 치료제로 가장 우수한 약. 혁신신약의 강약점을 분석한 후 개선하여 그 표적단백질에 대한 약물 중에서 가장 좋은 약물을 찾는 과정을 통하여 개발된 신약을 말한다.

높은 용량의 시험약을 투여받는 그룹을 의미한다.

곡선 하 면적은 약물의 생체흡수율의 정도를 의미하며 전신순환에 도달한 활성약물의 총량을 반영한다. 투여량에 비례하고 청소율에 반비례한다. AUC의 단위는 농도·시간으로 표시한다(예, μg hr/mL).

궤양성대장염 (경증 –
중등증 등)

대장에 일어나는 염증성 장질환의 일종으로 대장점막에 다발적으로 궤양이 생기며 대장점막이 충혈되면서 붓고 출혈을 일으키는 질환이다.

새로운 기술이 개발되어 활용되다가 더 새로운 기술에 의해 대체되어가는 현상을 말한다.

항원을 인지한 T세포가 분화 및 선별 과정을 거친 뒤 장기간 생존하고 있다가 나중에 항원이 재차 침입하였을 때 빠르게 활성화되어 효과 T세포의 기능을 할 수 있는 잠재적 능력을 가진 세포를 말한다.

약물이 어느 세포 또는 조직에서 어떻게 작용 하는지 연구하는 것을 의미한다.

콜라젠 형성을 저해하는 tyrosine kinase 수용체의 저해제로 특발성 폐섬유증을 치료하는 목적으로 사용된다.

신경세포를 보호하고 있는 수초 조직(myelin)을 스스로의 면역세포들이 공격함으로써 손상을 입어 신경들이 기능을 하지 못하고 탈수질환과 흉터형성으로 이어지는 염증 질환이자 자가면역질환이다. 보통 20-40세의 성인에게 발생하며, 특히 여성에게 일반적으로 발생. 서양인들에서 발병율이 높은 난치성 질환이다.

반복용량 투여시 평형상태에 도달하는 혈장농도에 대한 자료를 얻는 것이 목적이다.

단독용량을 투여한 후 안전성과 내약성을 확인하기 위한 시험으로 더 높은 용량을 투여하면서 최대 내양용량을 확인하는 시험이다.

혈액 내에 존재하는 식세포의 일종으로 대식세포나 수지상 세포로 분화할 수 있다.

인슐린분비량과 기능이 저하해서 혈당치가 만성적으로 높은 상태가 되는 병이다.

동물 체내의 거의 모든 조직에 분포하며 이물이나 노폐세포 등을 포식하여 소화하는 대형의 아메바모양 식세포를 총칭하며 특히 체내 선천 면역을 담당하는 중요한 세포이다.

실험 결과가 올바르게 도출되는지를 판단하기 위해 조작을 가하지 않은 집단을 말한다.

덱스트란 황산나트륨

장염을 유발하는 인자로 대장염이나 대장암 연구에 많이 사용되는 물질이다. 대략 2-3% DSS의 물을 마우스에게 제공했을 때 마우스에서 설사와 혈변이 관찰됨을 확인할 수 있다.

보통 독이 있는 성분을 뜻하고, 생물학에서는 병원균이 질병을 일으킬 수 있는 능력이나 숙주에서 나타나는 증상의 심각성 즉, 병원성(病原性)의 정도를 양적으로 표현하는 용어이다.

설정행위로 정하여진 범위 내에서 타인의 특허발명을 독점적 · 배타적으로 실시할 수 있는 권리이다.

생체 내 중요한 생리활성을 조절하는 물질로 세포의 증식 및 분화를 촉진 또는 억제시키는 역할을 담당한다.

리소포스파티딜콜린

산화적 손상에 따른 세포사멸 과정 중 포스포리파아제 A2(PLA2)의 분해에 의해 생성되는 물질로 알려져 있다.

리포폴리사카라이드

톨라이크 수용체 4번에 결합하는 리간드를 말한다.

림프계 조직이나 피부, 간, 비장과 같은 기관에 발생하는 림프구계 세포의 종양이다. 일반적으로 림프 조직의 비정상적 성장을 의미하며 크게 호지킨 림프종과 비호지킨 림프종 두 가지로 나누고 있다.

흔히 사람의 암 세포를 면역 결핍된 마우스에 이식하는 모델로 암 연구에 많이 이용된다.

혈액 내 B cell, T cell, NK cell, Monocyte, 수지상 세포(DC)를 의미한다.

전기영동이 끝난 특이항원분자를 포함한 시료를 나이트로셀룰로오스 등의 박막 위에 부착시켜 고상화시킨 다음, 특이 항체를 반응시켜 항체와 반응하는 항원을 검출하는 면역화학적 검출법이다.

면역항암요법의 제 3세대 치료법으로 폐암환자에게 적용되는 키투르다/옵디보가 대표적이다.

시험물질이 독성을 나타내지 않는 최대농도를 의미한다. 임상시험을 위한 약물용량에서 최대추천초기임상용량 (MRSD)을 계산할 때 반복투여독성시험에서 얻은 NOAEL을 사용하는 것이 일반적이다.

의약품 성분에 대한 원천특허. 이전에 알려지지 않은 새로운 성분으로 의약품을 개발하면 물질특허로 인정받을 수 있다. 다만 신규성뿐만 아니라 진보성, 상업적 이용 가능성 등 3가지 요소를 갖춰야 한다. 신규 의약품으로서 이용 가치가 있어야 한다는 것이다. 때문에 물질특허는 ‘물질자체를 합성하는 기술’뿐만 아니라 ‘완제품을 제조하는 방법’도 부합해야 한다.

화학적인 방법을 이용한 두 종류 이상의 원소들을 결합시키는 과정을 의미한다.

의료적 필요가 충족되지 못하는 것을 의미한다.

혈액·체액 내에 특정 질환 여부나 상태를 나타내는 단백질 또는 DNA 등의 지표 물질을 말한다. 따라서 환자가 어떠한 질병에 걸렸느냐에 따라 바이오마커의 상태가 다르게 나타나기 때문에 혈액을 분석하는 것만으로 어떠한 질병에 걸렸는지 조기에 진단할 수 있다.

바이오신약(단백질의약품)의 특허만료에 따라 유사한 성분 및 효능을 갖도록 만든 복제 단백질의약품을 말한다.

바이탈사인(활력징후)

체온, 맥박, 호흡, 혈압을 의미하며 기온, 육체적 활동, 질병 등 다양한 요인에 의해 변화된다.

반대방향의 오픈 이노베이션

대기업이 외부의 대학/연구소/벤처에서 기술과 아이디어를 끌어오는것과는 반대로, 대기업이 내부 기술을 중소기업/연구소/번체에 공개/공유하는 개방형 혁신 전략

효소, 세포, 세포수용체, 미생물 등의 활성을 50% 저해하는데 필요한 저해제의 농도를 말한다.

방사선이 발생되는 장치 혹은 방사성 동위원소를 이용하여 고에너지 방사선을 조사하여 암세포를 죽이는 치료법이다.

의학의 가장 기초가 되는 학문으로 질병이 인체에 가져오는 형태적·기능적 변화들을 연구함으로써 질병의 원인 및 발생과정을 탐구하는 학문이다.

두 가지 이상의 약물을 함께 사용하는 방법을 말한다. 예를 들어 종양의 경우 immune checkpoint protein 억제제(PD-1 inhibitor)와 하이루킨(HyFc-IL7)을 함께 사용하는 방법이 있다.

항염 및 항알러지 작용을 통해 알레르기비염 또는 천식을 예방 및 치료하는 약이다.

부형제라는 것은 약제를 먹기 쉽게 하거나 일정한 형태를 만들기 위하여 첨가하는 물질로 부형제와 의약품과의 배합시 의약품의 함량이나 효능의 변화와 같은 부적합한 변화를 가져오지 않아야 한다는 것을 의미한다.

화학 물질에 대한 검사를 수행하여 순도를 확인하는 것으로 다양한 시험법을 통틀어 이르는 말이다.

동물실험시 폐 섬유화를 유도하는 물질로 알려져 있다.

비소세포성폐암NSCLC

폐 조직이 비정상적으로 자라는 질병으로서 소세포 폐암 (small cell lung
cancer)이 아닌 상피성 폐암 (epithelial lung cancer)을 비소세포 폐암 (Non-small-cell lung cancer, NSCLC)이라고 하며 비소세포성 폐암은 폐암 중의 85% 이상을 차지하고 있다.

상피세포 성장인자 수용체

상피세포 성장인자 수용체로 상피세포에 성장과 분화를 관여하는 신
호와 결합하여 세포 안쪽으로 신호를 전달하는 단백질이다.

움직이지 않는 결합 조직세포의 기본 유형으로 콜라젠을 형성하는 세포로 알려져 있다.

세포조직이 딱딱하게 굳어가는 질병으로 섬유화에 의한 대표적인 만성질환으로 간경화, 폐쇄성 폐질환, 심부전, 동맥경화, 만성신부전, 당뇨병, 수술후 후유증으로 생기는 켈로이드증이 있다.

세상에 없던 신약. 표적단백질에 대해서 처음으로 약효를 확인한 신약을 의미한다.

프로그램 되어진 세포 괴사로 RIPK1, RIPK3가 관여되는 것으로 알려져 있다.

세포독성 화학항암치료

항암화학요법은 암을 치료하기 위해 사용되는 약물 요법을 의미하며 흔히 항암제 치료라고 부른다. 과거의 항암화학요법은 세포 독성 항암제 (주로 DNA에 직접 작용하여 암 세포에 대한 독성을 나타내는 약제)만을 의미했으나 지금은 이러한 세포 독성 항암제 뿐 만 아니라 호르몬 치료제 및 표적치료제 등 암 치료를 위해 사용하는 모든 약제를 포함한다.

세포사멸, 세포 자살

세포가 노화되어 그 수명을 다했거나 또는 DNA가 손상되는 등의 경우, 또는 발생, 분화의 과정에서 선택하는 능동적인 세포 사멸이다.

세포의 성장에서부터 세균 침입에 대한 백혈구의 공격, 사망에 이르게 하는 암전이까지 동물의 성장, 생리활동 및 죽음과 밀접하게 연관되어 있는 필수적인 중요한 과정이다.

유전자 구성이 같은 세포 집단으로 인공적으로 배양한 하나의 세포로부터 분열 증식한 결과로 생긴다. established cell line, 또는 continuous cell line이라고도 하며 생체로부터 얻은 세포 (primary cells)을 불멸화 (immortalized) 하여 지속적으로 배양할 수 있도록 한 세포를 지칭한다.

세포가 재생산되어 수가 증가하는 것으로 생물의 기본 기능 중의 하나이다.

세포사멸에 의해 죽어가는 세포로부터 분비되는 물질로 이후 세포 내 환경에서 면역학적인 기능을 수행하는 것으로 알려져 있다.

포유류의 면역계를 구성하는 면역세포로 주 기능은 병원균 물질을 처리하여 면역계의 다른 세포를 위해 세포 표면에 표시해주는 항원전달세포이다.

펠리노 1 단백질과 결합하는 Smad6 단백질 중 20개 아미노산에 lipid를 연결해 놓은 형태의 펩타이드이다.

TGF-b 신호기전에 관여하는 Smad 단백질 그룹 중 하나인 억제 Smad 단백질 그룹에 속하는 단백질 중 하나로 TGF-b 신호기전을 제어하는 기능을 가지고 있다. 또한 톨라이크 4번 수용체 신호기전의 펠리노1 단백질과의 결합을 통해 염증성 사이토카인을 억제하는 것으로 알려져 있다.

스텔라라 (항 인터루킨12/23
저해제)

면역매개물질인 인터루킨-12, -23 의 항체 저해제로서 성분명은 우스테키누맙이다. 다른 자가면역질환들에 사용토록 허가를 취득했지반 궤양성 대장질환을 대상으로 임상 3상 중이다.

황반이 노화, 유전적인 요인, 독성, 염증 등에 의해 기능이 떨어지면서 시력이 감소되고, 심할 경우 시력을 완전히 잃기도 하는 질환을 황반변성이라 한다. 습성 황반변성은 황반 변성의 두 가지 (건성, 습성) 종류 중 하나로 비정상적인 신생혈관이 발생한 단계를 말한다. 비정상적인 신생혈관이 터지며 혈액이 황반으로 유입되면서 시력을 잃게 되는 것이다.

연구 개발 중인 프로젝트를 지칭한다. 제조업의 생산공정이 분업화되면서 각 제품을 만드는 전용 생산라인을 파이프라인이라고 한다면, 제약사들이 연구실에서 개발 중인 신약 제품군을 파이프라인 이라고 부른다.

한 분자 안에 아미노기(- NH2)와 카르복실기(-COOH)를 가지는 유기 화합물로서, 모든 생명현상을 관장하는 단백질의 기본 구성단위이다. 단백질이 소화과정을 통해 분해되면 아미노산이 되며, 아미노산 20여종은 서로 각기 다른 모양으로 결합하여 다양한 단백질을 만들어내고, 머리카락, 뼈와 근육, 피와 살, 신경세포, 뇌세포, 호르몬, 백혈구, 임파구, 효소, 항체 등도 수백만 종의 단백질로 이루어져 있다.

아일리아 (항 VEGF 저해제,
애플리버셉트)

혈관내피세포성장인자 (VEGF)에 대해 강하게 결합함으로써 신생 혈관의 성장과 누출을 억제하여 습성 황반변성의 진행을 막는 항 VEGF 저해제이다. 성분명은 애플리버셉트이며 두 달에 한번씩 안구내 주사로 투여한다.

알룬브릭(브리가티닙)

역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 비소세포폐암 1차 표적 치료제 중 하나인 잴코리(성분명 크리조티닙)에 실패한 환자들에게만 처방될 수 있는 2차 치료제이다.

블레오마이신 유도 폐질환 마우스 동물 모델에서 사용되는 병리학적 지표이다.

후보물질로부터 신약으로서의 개발 가능성은 약물의 독성, 약효와 연관되어 있는데, 이러한 약물의 약효 및 독성은 작용부위에서의 약물농도와 밀접한 관계가 있다. 이러한 관계를 규명하는 것이 약동약력학이다.

약의 효과를 내기위한 최적의 농도를 찾는 과정을 말한다.

대장암의 표적항암제로 암세포에게 성장신호를 보내는 물질과 결합해 명령신호가 전달되지 못하도록 하는 기능 뿐만 아니라, 세포독성으로 암세포를 직접적으로 공격하기도 한다. 얼비툭스는 라스(RAS) 유전자가 돌연변이가 되지 않고 정상적으로 작동할 때 사용하는 것이 효과적이다.

DNA의 기본단위 뉴클레오타이드의 구성성분 중 하나인 핵염기들을 순서대로 나열해 놓은 것을 말한다.

리소포스파티딜콜린 (LPC)을 리소포스파티딕산 (LPA)으로 가수분해하는 효소. 오토택신과 LPA는 특발성 폐섬유증을 일으키는 인자로 알려져 있으며, 오토택신은 천식의 주요매개 사이토카인인 IL-4, 5, 13증가에 영향을 미친다고 알려져 있다. BBT-877은 오토택신 저해제로서 개발 중이다.

원천물질에 대해 새로운 용도(질환)를 발견했을 때 인정받는다. 예를 들어, 화이자는 원래 고혈압치료제로 개발된 물질인 ‘실데나필(제품명: 비아그라)’로 고혈압증, 심부전증, 죽상동맥경화증 등 심혈관 질환 치료에서 유용성을 입증해 물질특허를 인정받았다. 이후 발기부전 질환에 대한 효과가 확인돼 용도특허를 등재했다.

우수실험실관리기준/전임상
시험관리기준

개발된 신물질에 대하여 실험동물을 사용으로 일반독성, 특수독성 등을 실시해야 하므로 이들 독성시험의 신뢰성을 보증하기 위하여 연구인력, 실험시설 및 장비, 시험방법 등 전과정에 관련되는 모든 사항을 조직적, 체계적으로 관리하는 규정을 의미한다.

원발성 경화성 담관염

쓸개관의 울체를 초래하는 원인불명의 만성 간질환으로, 간 내외의 쓸개관에 염증성 변화, 섬유화, 협착을 일으키며 점진적으로 진행된다

위장관 조직내 한정분포 (GI-tract restricted distribution)

소화기관 중 위·소장·대장 등을 포함하는 부분에만 제한적으로 노출시키는 것을 의미한다.

계약 기반 연구 전문 기업으로 특정 연구, 또는 신약개발의 일부과정을 위탁 받아 대행하는 기관. 의뢰자 (Sponsor)를 대신하여 전임상, 임상시험 관련 업무의 일부분이나 전체를 실행할 수 있으나, 시험 데이터의 완결성과 책임은 전적으로 의뢰자에게 있다.

하나 이상의 탄소 원자가 주로 수소·산소·질소를 비롯한 다른 원소의 원자와 공유결합을 이루고 있는 화합물을 말한다.

특정 단백질의 분해를 촉진하거나 신호전달에 관여하는 단백질인데, 이러한 역할을 하기위해서는 유비퀴틴이 여러 개가 붙은 폴리유비퀴틴 사슬이 특정 단백질에 결합해야한다.

유비퀴틴 사슬이 만들어질 때 유비퀴틴의 결합을 촉매하는 효소이다. 유비퀴틴의 48번째 라이신 (아미노산의 한 종류)을 통해 폴리유비퀴틴 사슬이 만들어지면, 프로테아좀에 의해 그 특정단백질의 분해가 촉진된다고 알려져 있으며, 유비퀴틴의 63번째 라이신을 통한 폴리유비퀴틴 사슬이 만들어지면, 신호 전달에 관여하는 것으로 알려져 있다.

면역반응조절제로 인터페론과 인터루킨-12 등과 같은 다양한 화학적 물질을 분비하도록 환자의 면역체계를 자극하여 가려움을 유발시킴으로써 마우스의 건선 모델에 많이 사용된다.

형광은 물질이 외부에서 에너지(빛,전자빔,전기장 등)을 받자마자 발광하게 되며 광원이 없이는 발광하지 않는데 비해 인광은 광원이 제거되어도 발광하는 특징을 가짐

면역적 자극에 의해 T 림프구 세포에서 생산되는 사이토카인으로 면역조절에 관여하고 있다.

제1상 시험은 의약품 후보 물질의 전임상 동물실험에 의해 얻은 독성, 흡수, 대사, 배설 및 약리작용 데이터를 토대로 비교적 한정된(통상 수십명 수준) 인원의 건강인 또는 환자에게 신약을 투여하고 그 약물의 체내동태(pharmacokinetics), 인체에서의 약리작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량(내약량)의 등을 결정하는 것을 목적으로 하는 임상시험이다.

제2상은 신약의 유효성과 안전성을 증명하기 위한 단계로, 약리효과의 확인, 적정용량 또는 용법을 결정하기 위한 시험. 통상 면밀히 평가될 수 있는 환자에 대해 한정된 인원수의 범위에서 행해지며 대상환자수는 100~200명 수준에서 진행되나, 세포치료제의 경우에는 수십명 수준에서 실시된다.

제3상은 신약의 유효성이 어느 정도까지는 확립한 후에 행해지며, 시판허가를 얻기 위한 마지막 단계의 임상시험. 통상 비교대조군과 시험처치군을 동시에 설정하여 용량, 효과, 효능과 안전성을 비교 평가하기 위한 시험으로서, 대상환자 수는 약물의 특성에 따라 다르다.

모든 약물은 관계당국의 허가를 득한 후에 사람에게 적용되어야 하나, 개발과정에서의 임상시험을 목적으로 약물의 사람 적용을 허용해주는 제도를 의미한다. 모든 신약은 IND를 받아야만 사람에게 임상시험을 할 수 있다. 동물시험 등의 전임상 자료와 임상시험 계획서를 취합하여 규제기관에 임상시험 승인을 신청하는 절차를 거쳐야한다.

임상시험에 사용되는 의약품이다.

자가항원에 대한 면역반응에 의하여 야기되는 질환으로 정상적인 화학 물질과 신체의 일부 세포들에 대해 면역계가 잘못된 반응을 일으키는 것이다. 대표적인 질환으로 류마티스 관절염, 루푸스 등이 있다.

낮은 용량의 시험약을 투여받는 그룹을 의미한다.

생물학적 반응을 억제시키는 물질이다.

약제나 수술, 또는 그 밖의 치료법이 적용되어 효과를 나타내는 질환이나 증세. BBT-401의 적응증 중의 하나는 궤양성 대장염이다.

피부나 혈관, 내부 장기의 비후(두꺼워짐)나 경화(딱딱해짐)를 일으키는 질병을 말한다.

혈관내 투여 이외의 투여방법에서 약물이 흡수되어 혈액을 통해 순환되는 것을 의미한다.

제형연구를 수행하기 전에 원재의약품의 물리 화학적인 특성, 즉 필요한 신약물질의 물리화학적 변수, 반응속도, 물리적 성상, 통상의 부형제와의 혼합성을 규명하는 것이다.

물질특허의 저촉을 받아 물질특허권자에게 사용료를 지불해야만 의약품 등의 제조가 가능해지게 하는 특허이다.

물질특허에 의해 발명된 물질이 제형의 변화로 효과를 증진시킬수 있는 경우 가질 수 있는 특허이다.

약물의 안정화나 성분 배합 방법 등에 대한 특허이다. 예를 들어, 다이이찌산쿄의 고혈압복합제 세비카는 고혈압단일제 올메텍(성분명: 올메사르탄메독소밀)을 업그레이드한 약물로 두가지 성분의 고혈압약(올메사르탄메독소밀과 암로디핀)을 한알로 합친 제품으로서 복합제 제형변경한 신규성을 인정받아 조성물특허를 특허목록에 올렸다.

중대한 이상반응/ 이상약물
반응

임상시험에 사용되는 의약품의 임의의 용량에서 발생한 이상반응 또는 이상약물반응 중에서, 사망을 초래하거나 생명을 위협하는 경우, 입원 또는 입원 기간의 연장이 필요한 경우, 지속적 또는 의미 있는 불구나 기능 저하를 초래하는 경우, 선천적 기형 또는 이상을 초래하는 경우를 말한다.

궤양성 대장염을 판단하는 지표로 체중 변화, 설사 정도, 직장 출혈 빈도에 따른 수치화를 말한다.

차세대 펠리노 저해제 개발

궤양성 대장염 질환 이외의 적응증에 적용할 수 있는 펠리노 단백질 저해 물질을 탐색하는 것이다.

살아있는 상태에서의 약물의 생체의 반응을 조사할 때에 사용하는 단어이다.

라틴어로 ‘in glass’란 의미로 조직배양에서와 같이 시험관 내에서 조직의 일부 및 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것을 말한다. 주로 세포시험을 in vitro 시험이라고 한다.

약물투여 후 최고 혈중농도로서 치료적 반응을 나타낼 정도로 전신순환에 충분히 흡수되었는지를 가리키는 지표이다. 또한 독작용을 일으킬 수 있는지에 대한 정보도 제공하게 된다.

10% 정도의 체중억제가 관찰되는 정도의 용량으로 심한 독성학적인 변화는 관찰되지 않는 용량, 치사량을 시험의 경우 사망이 관찰되지 않는 최대량을 의미한다.

단백질을 구성하는 아미노산 서열의 양 끝단 중 하나. 카르복실기(-COOH)가 결합한 말단을 C-Terminal (C 말단)이라고 한다. 암모니아기(NH3-)가 결합한 반대편 말단을 N-Terminal (N 말단)이라고 한다.

동물체의 혈관이나 기관 등 관모양 부분에 삽입하는 세관(細管, 튜브)으로 실험이나 치료를 위한 액의 주입과 추출에 사용된다.

작은 사이토카인 패밀리 또는 세포에 의해 분비되는 신호전달 단백질로서, 이 단백질들의 명칭은 반응하는 세포 근처에 직접적인 화학 주성(chemotaxis) 반응을 유도하는 능력으로부터 유래되었다.

동일 집단이란 뜻으로 통계적으로 같은 특색이나 행동 양식을 공유하는 그룹을 의미한다.

크립트(움, Crypt)는 세포 기저막의 콜라겐을 생성하고 장 점막의 정상 구조를 유지하는 역할을 하며 궤양성대장염이 발생한 경우 이 크립트가 정상적인 배열을 보이지 않는다.

면역 항암제로 T세포의 PD-1 수용체에 결합하여 암세포의 회피 기능을 억제한다.

3세대 폐암 표적 치료 항암제로 protein kinase 억제제이다. EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제 혹은 이전에 EGFR-TKI로 치료 받은 적이 있는 EGFR T790M 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료제로 사용된다.

이상 단백질들(아밀로이드 베타 단백질, 타우 단백질)이 뇌 속에 쌓이면서 서서히 뇌 신경세포가 죽어나가는 퇴행성 신경질환입니다. 여기서 퇴행성의 의미는 정상적인 사람에서 나이가 들면서 서서히 세포가 손상되어 점차적으로 증세가 나타나는 경우를 말한다.

생물학적 또는 환경적인 신호에 의하여 세포의 이동을 관찰할 수 있는 분석법이다.

동물, 식물, 미생물에서 발견되는 가장 일반적인 포화 지방산으로 16개의 탄소를 포함하고 있고 화학식은 CH3의 단어에서 유래되었다.

인체에 침입한 세균에 혈액이 감염됨으로써 나타나게 되는 전신성 염증반응 증후군으로서 한 번 걸리면 짧은 시간 내에 많은 수가 사망하므로 위 증상을 보이면 재빨리 병원에 가서 치료받아야 한다. 중증 패혈증의 경우 20~35퍼센트가 사망하며 패혈증으로 쇼크가 오면 40~60퍼센트가 사망하는 매우 치명적인 질환이다.

염증관련신호전달을 촉진하는 지지단백질이자 유비퀴틴 E3 결합효소 (ligase)이다. BBT-401은 펠리노-1 저해제로서 개발 중이다.

톨 유사 수용체 또는 인터루킨 1 수용체에 관여하는 scaffold 단백질로 E3 유비퀴틴 효소 활성을 가지고 있으며 포유류에서 3가지 종류 (펠리노 1, 펠리노 2, 펠리노 3)가 존재한다.

아미노산이 차례로 연결된 사슬을 의미하는데, 보통 짧은 형태를 펩타이드라 부르고, 긴 하나의 펩타이드 또는 여러 펩타이드가 결합하여 특정한 기능을 가지는 경우 단백질이라 부른다.

정상세포는 손상시키지 않고 암세포만 골라서 공격하는 항암제로 기존 항암제보다 부작용은 줄이고 치료효과는 높인 차세대 항암제이다.

단백질이 제대로 합성되지 않거나 세포내 위치의 변화, 번역 후 수식을 통한 구조의 변화는 궁극적으로 세포 내에서 일어나는 대사 및 신호전달과정의 활성, 제어의 변화를 초래하는데 이러한 변화는 질병과 직결된다. 즉 단백질이 제대로 합성되거나 기능할 수 있도록 하는 것이 신약개발의 목적이며, 그 표적이 되는 단백질을 표적단백질이라고 한다.

갈라파고스 계열 회사 중 하나이다.

제넥신의 파이프라인으로 IL7에 HyFc를 융합한 물질로 T 세포의 수가 절대적으로 부족한 암환자의 체내에 T세포의 수를 늘여주는 기능을 하고 있다.

IgG4와 IgD의 생물학적 장점을 융합하여 하나의 새로운 항체를 만들어낸 기술로 이들은 기존 생체분자의 절편들이 조화롭게 융합되었기에 생체에서 면역원으로 인식하지 않는다. (IgD의 Hinge flexibility는 단백질끼리의 상호간섭을 최소화하여 약물의 효과를 높이는 장점, IgG4는 FcRn과의 결합이 유도되어 약물이 자연스럽게 생체내에서 재활용될 수 있다는 점과 높은 반감기에 따른 지속력이 장점)

H&E 염색에서 H는 헤마톡실린, E는 에오신을 의미한다. 조직학에서 이용되는 기본적인 염색 방법으로 의학 진단에서 널리 이용되며, 병리학자가 암으로 의심되는 조직을 생검하면 조직 절편을 H&E 염색하여 확인하기도 한다.

혈액을 구성하는 성분에 생긴 암을 포괄적으로 이르는 말로 혈액이나 조혈기관, 림프절, 림프기관 등에 발생한 악성종양을 말한다. 종류로는 백혈병, 악성림프종, 다발성골수종, 재생불량성 빈혈 등이 있다.

포유류에서 가장 많은 비율을 차지하는 백혈구로 선천 면역에 주요한 역할을 한다. 염증이 시작되는 시기, 특히 세균 감염, 환경 노출, 특정 암의 경우에 가장 빨리 반응하는 세포 중 하나로 IL-8, C5a 등의 화학 신호를 따라 염증부위로 이동하며 급성 염증 반응의 특징적인 세포이다.

화학합성, 공장생산, 품질관리의 요약으로 신약개발에서 전임상/임상용 시험약을 만들고 인허가 획득 후에는 출시를 목적으로 의약품의 대량생산을 함에 있어서 엄격한 품질관리를 하기위한 제조공정 전 과정에서의 품질 관리를 의미함. 즉 원료의약품과 완제의약품을 만드는 ‘Process Development (공정개발)’과 ‘Quality Control (품질관리)’를 포함한다.

작은창자(소장)의 가장 긴 끝부분을 말하며, 빈창자(공장)와 이어지고 반대편으로는 막창자(맹장)와 이어진 굴곡이 심한 소화기관이다.

개발 단계에서 해당 치료제의 의료적 중요성 및 제품화 가능성을 높게 평가받음으로써 허가 자료 및 허가 요건 등의 예측 가능성을 높여, 개발 성공률을 높여줄 뿐 아니라 개발 후에도 다양한 혜택이 주어진다.

새로운 기전으로 작용하는 혁신신약.

동일계열 내 최고의 신약.

기술이전 (Licensing-out and Licensing-in)

단일 회사가 신약개발의 전 과정을 수행하는 것이 아니라, 임상 단계별로 역할을 분담해 신약개발의 위험도를 줄이면서도 빠르게 상업화할 수 있도록 신약 후보물질의 권리 (기술ㆍ물질ㆍ제품ㆍ특허) 등을 도입 또는 이전하는 것을 말함

인간의 창조적 활동 또는 경험 등을 통해 창출하거나 발견한 지식ㆍ정보ㆍ기술이나 표현, 표시 그밖에 무형적인 것으로서 재산적 가치가 실현될 수 있는 지적창작물에 부여된 재산에 관한 권리를 말하며 지적 소유권/재산권이라고도 함.

물질특허란 동일물질에 대한 소유권을 보장받는 것으로, 특허권은 특허의 등록일로부터 발효하여 특허출원일로부터 20년이 되는 날에 만료함